复旦大学附属儿科医院牵头承接靶向药物临床试验项目

牵头承接多项SMA靶向药物国际和国内的多中心研究，包括利司扑兰FIREFISH/SUNFISH、诺西那生钠PANDA 4期临床试验。新药利司扑兰的全球多中心临床试验研究在国际上取得新突破，成果在《新英格兰医学杂志》发表。

开展RO7248824在天使综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究，同时开展贝利婴儿发展量表汉化和验证工作，进行天使综合征自然病史研究。

拟开展SMA 基因治疗、KCNQ2靶向药物派恩替滨的临床试验研究。