颅底脊索瘤是一种侵袭性强、复发率高的颅底恶性骨肿瘤。因手术难全切，残瘤治疗手段有限，患者总体预后极差。金垂体团队通过单细胞测序，发现脊索瘤细胞中特异性存在p-EMT通路（不完全上皮-间质转化通路）。体外细胞实验、小鼠成瘤实验和临床回顾性分析均发现，p-EMT通路的活性与肿瘤的侵袭性密切相关。在此基础上团队开展了I期临床实验，并在3个脊索瘤病人中证实了服用p-EMT抑制剂（YL-13027）可以显著减缓肿瘤生长，保持至少6个月的无进展状态。相关研究成果发表于国际一流学术期刊Cell Discovery（IF=38.1）（Zhang, Q., Fei, L., Han, R., Huang, R., Wang, Y., Chen, H., Yao, B., Qiao, N., Wang, Z., Ma, Z., Ye, Z., Zhang, Y., Wang, W., Wang, Y., Kong, L., Shou, X., Cao, X., Zhou, X., Shen, M., Cheng, H., … Zhao, Y. (2022). Single-cell transcriptome reveals cellular hierarchies and guides p-EMT-targeted trial in skull base chordoma. Cell discovery, 8(1), 94. https://doi.org/10.1038/s41421-022-00459-2）。